Кандидат на лекарство от болезни Альцгеймера PRI-002 успешно завершил первую фазу клинических исследований с участием здоровых добровольцев. При ежедневном применении в течение четырех недель активное вещество оказалось безопасным для применения у людей. 

Препарат разработан биофармацевтической компанией Priavoid, которая была создана как отделение Forschungszentrum Jülich и Университета им. Генриха Гейне в Дюссельдорфе. Priavoid производит препараты-кандидаты на основе D-пептидов для лечения нейродегенеративных расстройств, таких как болезнь Альцгеймера, болезнь Паркинсона, БАС, хорея Хантингтона и различные тауопатии.

В последние годы многие кандидаты на лекарство от болезни Альцгеймера потерпели неудачу в решающей III клинической фазе. В основном, эти препараты были нацелены на амилоидный бета-белок (Abeta) — они пытались уменьшить образование мономеров Abeta из его белка-предшественника APP путем ингибирования участвующих в этом процессе ферментов, либо использовали моноклональные антитела, предполагая, что антитела спровоцируют деградацию различных форм Abeta.

Однако дальнейшие исследования показали, что не так страшны амилоидные бета-мономеры, как их объединение в олигомеры. В отличие от мономеров, олигомеры Abeta очень токсичны и нарушают нормальную функцию нервных клеток в мозге. При этом олигомеры весьма подвижны и способны вызвать повреждения в любых мозговых отделах.

Учитывая эти данные, специалисты из Priavoid нацелили свой препарат PRI-002 непосредственно на агрегаты бета-амилоида: он напрямую уничтожает токсичные олигомеры без участия иммунной системы, разбивая их на безвредные мономеры Abeta.

PRI-002 относится к совершенно новому классу лекарственных веществ, так называемым D-пептидам. Они состоят из точных зеркальных отражений остатков L-аминокислоты, обычно присутствующих в белках организмов, и разлагаются крайне медленно. В результате PRI-002 достаточно стабилен для перорального введения, то есть его можно применять в виде таблетки или капсулы.

В доклинических исследованиях старые мыши с симптомами, похожими на болезнь Альцгеймера, после лечения с помощью PRI-002 продемонстрировали повышение когнитивных функций. Память и мышление у обработанных  мышей значительно улучшились по сравнению с группой, принимавшей плацебо; некоторые даже достигли показателей здоровых мышей.

Затем препарат-кандидат PRI-002 доказал свой профиль безопасности и переносимости у людей при введении от однократной до самой высокой запланированной дозы. Концентрации лекарственного средства в крови достигли значений, которые ранее были терапевтически эффективными в животных моделях. Теперь исследователи смогли продемонстрировать безопасность лекарственного соединения после четырех недель ежедневного перорального введения.

Полученные результаты позволяют продолжить испытания PRI-002. Следующая цель — доказательство эффективности у пациентов с болезнью Альцгеймера.