Первый препарат для лечения спинальной мышечной атрофии (СМА) внесен в государственный реестр денежных средств. Об этом в фейсбуке сообщила директор благотворительного фонда «Семьи СМА» Ольга Германенко.

Речь идет о лекарстве Спинраза, которое производит фармацевтическая компания Biogen.

Спинальная мышечная атрофия – неизлечимое заболевание, которое передается по наследству. Первые признаки болезни как правило диагностируют у ребенка до года: постепенно болезни приводит к атрофии мышц, включая двигательные и глотательные. Существует несколько типов СМА, различающихся по тяжести и скорости прогрессирования – все они связаны с мутациями, затрагивающими ген SMN1.

До недавнего времени  в России не было зарегистрировано ни одного препарата для терапии СМА. В России ежегодно на свет появляется 300 детей с таким диагнозом, всего в стране насчитывается до 7000 пациентов со СМА.