Исследователи из Китая, которые одними из первых начали проводить эксперименты в области редактирования генома с использованием системы CRISPR, активно занимаются проведением клинических исследований по редактированию геномов пациентов.

Журналисты Wall Street Journal провели собственное расследование и подсчитали, что есть данные по крайней мере об 11 клинических исследованиях с использованием CRISPR, в ходе которых были отредактированы геномы 86 пациентов.

Первое клиническое исследование в стране началось еще в 2015 году. В нем приняли участие 36 пациентов с опухолями почки, легкого, печени и горла. Взятые у них клетки были отредактированы с использованием CRISPR, после чего были вновь введены в тело пациентов. В ходе других исследований они привлекали для участия пациентов с ВИЧ, эзофагальным раком и лейкемией. В этом году в Китае уже начался эксперимент, для участия в котором отобрали 16 человек.

Другие страны подходят к проведению клинических исследований не столь активно – все же безопасность CRISPR еще не показана, а это значит, что редактирование может навредить организму или, как минимум, оказаться неэффективным. Так, в США в 2018 году также планируют провести клинические исследования с использованием CRISPR: в нем примут участие всего 18 человек, а целью эксперимента будет демонстрация безопасности такой терапии, а не подтверждение ее эффективности.

Так, о том, что метод редактирования генома, появившийся в 2013 году, не отличается высокой точностью, стало ясно как раз после проведения китайскими учеными эксперимента по редактированию с помощью CRISPR эмбрионального генома. Тогда, в 2015 году, исследователи попытались исправить ошибку в дефектном гене, отвечающем за возникновение серповидно-клеточной анемии. Тогда из 89 эмбрионов починить ген удалось только в 4 случаях.

В целом, западные ученые называют проведение в Китае столь огромного числа клинических исследований в области геномного редактирования преждевременным.