Группа исследователей из Медицинской школы при Стэнфордском университете (Stanford University School of Medicine) предложила использовать терапию антителами для пациентов, страдающих тяжелым комбинированным иммунодефицитом.

Это заболевание, возникающее из-за мутации, расположенной на Х-хромосоме, также известно как «синдром мальчика в пузыре». Самым известным пациентов, страдавшим этой болезнью, был американец Дэвид Веттер. С рождения ребенок, практически беззащитный перед инфекциями, был вынужден жить в абсолютно стерильной среде – для этого его поселили в пластиковый пузырь-изолятор.

Большинство пациентов с этим синдромом не доживают и до года – они умирают из-за тяжелых инфекций. Продлить жизнь таких больных может помочь  пересадка костного мозга – предполагается, что введение стволовых клеток от здорового донора может способствовать формированию собственной иммунной системы пациента. Перед этим больные должны пройти курс химиотерапии или лучевой терапии, с помощью которых уничтожаются собственные дефективные стволовые клетки пациента.

Из-за того, что подобная терапия негативно влияет на здоровье маленьких пациентов, которое и без того является очень слабым, многие врачи избегают назначать младенцам химиотерапию и лучевую терапию. Исследователи из США во главе с Джудит Шизуру (Judith Shizuru) предложили использовать с этими целями терапию с применением антител. Они уже провели фазу I клинических исследований, опробовав эффективность и безопасность терапии на двух пациентах. Пациентам вводили антитела к белку CD117, расположенному на поверхности клеток крови и иммунных столовых клеток. Это никак не влияло на донорские стволовые клетки, которые продолжали функционировать спустя 6-9 месяцев после трансплантации.

Авторы надеются, что подобная терапия начнет использоваться в клинической практике и окажется полезной при лечении пациентов со столь тяжелым заболеванием.