Специалисты из парижской детской больницы Некер (Necker) объявили о том, что им удалось вылечить подростка от серповидноклеточной анемии. Это наследственное заболевание – у страдающих этой болезнью пациентов нарушена структура гемоглобина и эритроциты приобретают форму серпа (или полумесяца).

Эритроциты неправильной формы часто закупоривают сосуды, что приводит к возникновению болей, повреждению органов и даже летальному исходу. Симптомы, которые испытывают пациенты, разнообразны – многим приходится постоянно принимать медикаменты и регулярно ложиться в больницу. Пациентом французских врачей стал 13-летний подросток, состояние которого было довольно серьезным – каждый месяц ему приходилось делать переливание крови.

Генная терапия вернула слух глухим мышам

Врачи приняли решение генетически модифицировать клетки костного мозга ребенка. Они отредактировали ген, отвечающий за возникновение мутации, повреждающей гемоглобин, после чего вновь перелили костный мозг пациенту. С момента трансплантации прошло уже 15 месяцев – сейчас у подростка отсутствуют какие-либо симптомы заболевания, его гемоглобин в норме и ему не нужно принимать никакие лекарства,  он не испытывает болей и не нуждается в госпитализации.

Профессор Филипп Леболь (Philippe Leboulch) поясняет, что пока преждевременно говорить о «лечении», так как методика испытана всего на одном пациенте. Перед тем, как использовать генную терапию в клинике, необходимо проверить этот подход и на других пациентах, а также оценить ее безопасность. В том случае, если ее начнут использовать, это поможет улучшить качество жизни огромного количества человек, страдающих серповидноклеточной анемией.