В мире живут миллионы людей, страдающие аутоиммунными заболеваниями: диабетом 1 типа [1], рассеянным склерозом, волчанкой [1]. В большинстве случаев они вынуждены принимать лекарственные препараты, которые влияют не только на пораженные болезнью иммунные клетки, но и на здоровые клетки, функционирующие нормально. Повреждение здоровых клеток может привести к ослаблению иммунитета и увеличению восприимчивости к инфекциям.
Специалисты из Университета Юты (University of Utah) предложили новый подход к терапии аутоиммунных заболеваний. Его использование предполагает атаку только на поврежденные лимфоциты. В этом случае здоровые клетки не повреждаются.
Авторы создали модифицированный белок, иммунотоксин, который действовал на лимфоциты, на поверхности которых находились дефектные белки PD-1. Ранее стало ясно, что именно такие клетки участвовали в развитии аутоиммунных реакций, при которых одни клетки организма уничтожали другие.
Иммунотоксин состоял из фрагмента антитела к PD-1, псевдомонадного экзотоксина и домена, связывающего эти функциональные домены, а также увеличивающего продолжительность жизни молекулы. Антитело распознавало дефектную молекулу PD-1 на поверхности лимфоцитов, а токсин уничтожал клетку.
Ученые успешно испытали препарат на мышах с диабетом 1 типа. Терапия позволила отсрочить заболевание на 10 недель. При испытании лекарства на животных с рассеянным склерозом эффект получился еще более впечатляющим: лекарство позволило восстановить подвижность парализованных мышей, вернув им способность ходить.
Авторы надеются, что подобная терапия подойдет и людям – это станет настоящим прорывом в лечении аутоиммунных заболеваний.