Серповидноклеточная анемия – врожденное нарушение, при котором нарушена структура гемоглобина. Молекула гемоглобина имеет не форму двояковогнутого диска, а форму серпа – в результате она не может эффективно связывать и переносить кислород.

Исследователи из Университета Цинцинатти (University of Cincinatti) предложили использовать для пациентов с этим заболеванием генную терапию и уже успешно испытали ее на двух людях.

Пунам Малик, руководитель исследовательской группы, поясняет, что ученые ввели к стволовые клетки крови пациентов ген фетального гемоглобина, после чего в течение год наблюдали за пациентами. Существенные улучшения наблюдались у одного пациента спустя год после лечения, а у другого – спустя 6 месяцев. Они перестали жаловаться на хроническую боль, а качество их жизни улучшилось.

Исследователи отмечают, что фетальный гемоглобин обычно перестает продуцироваться вскоре после рождения, однако в некоторых случаях его экспрессия сохраняется.

Несмотря на то, что говорить о клиническом применении такого подхода преждевременно, полученные результаты выглядят многообещающе. Авторы надеются, что генная терапия действительно начнет использоваться в клиниках и поможет многим пациентам с серповидноклеточной анемией.