Исследовательская группа из Университетского колледжа Лондона (University College London) воспользовалась генной терапией для того, чтобы вернуть слух глухим мышам. Эксперимент проводился на молодых животных с синдромом Ушера. Этим наследственным заболеванием страдают и люди – пациенты с синдромом Ушера полностью лишены слуха с рождения, кроме того у них наблюдаются проблемы с равновесием и прогрессирующая с возрастом слепота.
Генная терапия справится с гемофилией
Чтобы вернуть мышам слух, ученые ввели в уши животных аденовирусный вектор, несущий полноценную копию гена Ush1c. Именно мутация в этом гене и вызывает развитие симптомов синдрома Ушера. С помощью инъекций удалось внедрить ген в клетки внутренних и внешних волосковых клеток – основных рецепторов слуховой системы.
Эндрю Фордж (Andrew Forge) и его коллеги продемонстрировали, что введение гена помогло восстановить нормальную экспрессию гена Ush1c. У животных, прошедших такую терапию, наблюдались улучшения в удержании равновесия, а кроме того животные стали лучше слышать. Совершенно глухие от рождения мыши стали способны реагировать не только на громкие звуки, но и на шепот.
Исследователи отмечают, что методика может оказаться очень перспективной для лечения врожденной глухоты. Однако они подчеркивают, что предстоит провести немало экспериментов, прежде чем генная терапия будет опробована на людях.