Уже известно, что  система редактирования генома CRISPR-Cas9 имеет определенные ограничения, которые ученые пытаются обойти. Например, системе CRISPR-Cas9 не удается эффективно стирать длинные участки ДНК целевых сайтов в геноме человека. Зато с этим отлично справляется методика CRISPR-Cas3.

Системы CRISPR-Cas9 используют бактериальную РНК в качестве направляющей пары, которая распознает нужную последовательность ДНК. Когда совпадение найдено, направляющая РНК нацеливает CRISPR-ассоциированные (Cas) белки точно на эту цепочку ДНК. После этого белок Cas9 отсекает целевую ДНК в нужном месте.

CRISPR-Cas3 использует тот же механизм для определения местоположения определенной последовательности ДНК, однако вместо того, чтобы разрезать ДНК пополам, нуклеаза стирает ДНК вплоть до 100 килобаз (килобаза = 1000 пар оснований).

С помощью CRISPR-Cas3  ученые уже успешно удалили последовательности до 100 килобаз целевой ДНК в эмбриональных стволовых клетках человека и в другом типе клеток, называемом HAP1.

Также технология CRISPR-Cas3 позволяет исследователям обнаруживать некодирующие генетические элементы, которые составляют 98 % нашего генома, но до сих пор не охарактеризованы должным образом. Ранее эти элементы считались мусорной ДНК, но теперь уже ясно, что они действуют как регуляторы, контролирующие экспрессию белков в кодирующих генах, а кроме того, играют ключевую роль в дифференцировке клеток и определении пола. Технология CRISPR-Cas3 позволяет устранять эти элементы, после чего ученые смотрят, какие функции отсутствуют в организме, и таким образом определяют роль изъятых участков ДНК.

Также новая система имеет потенциал для поиска и удаления вирусов простого герпеса, Эпштейна-Барр и гепатита В, каждый из которых представляет серьезную угрозу для общественного здравоохранения. Впрочем, о терапии CRISPR-Cas3 говорить пока рано, поскольку система имеет недостаток. Ученые не могут точно контролировать, как долго будет происходить стирание ДНК — другими словами, нельзя точно определить участок, который будет вырезан. Но ученые работают над этим и утверждают, что данная задача имеет решение.