Китайские учёные стали первыми специалистами в мире, которые внедрили в тело взрослого человека генетически изменённые клетки. Они были отредактированы при помощи революционной технологии CRISPR/Cas9, которой прочат большое будущее.

Команда исследователей из Сычуаньского университета (Sichuan University) 28 октября ввела отредактированные клетки в рамках клинического исследования терапии прогрессирующего рака лёгких. По мнению экспертов, подобное начинание может спровоцировать своеобразную биомедицинскую гонку между различными странами.

Технология геномного редактирования CRISPR/Cas9 является новым способом терапии, с помощью которого медики пытаются научиться вылечивать самые разные заболевания. Данная методика создания «ГМО-клеток» позволяет быстро и просто удалять и вставлять различные гены в ДНК человека.

Технология CRISPR/Cas9 была разработана в 2013 году, и всего за пару лет совершила революцию в генной инженерии. Метод, основанный на молекулярном защитном механизме бактерий, позволяет с высокой точностью вырезать и изменять участки ДНК любых организмов прямо в живых клетках.

И поскольку потенциал подобной системы был обнаружен несколько лет назад, он был широко испытан на животных. Например, в январе этого года метод помог вылечить мышечную дистрофию Дюшенна у мышей.

Кроме того, технология CRISPR была проверена на нежизнеспособных человеческих эмбрионах. Однако теперь впервые кому-либо из учёных удалось использовать клетки, отредактированные с помощью CRISPR, а затем ввести их в организм взрослого человека.

Исследование было проведено в больнице Западного Китая (West China Hospital), в нём принимал участие пациент с прогрессирующим раком лёгких. Специалисты Поднебесной изъяли иммунные клетки пациента из образца крови и затем использовали технологию геномного редактирования CRISPR, чтобы отключить в них определённый ген.

Ген, который был «заблокирован», кодировал белок PD-1. Последний обычно замедляет реакцию иммунных клеток на вторжение, что и позволяет раку выходить из-под контроля иммунитета. Модифицированные клетки затем были культивированы в лабораторных условиях, а после введены обратно в организм пациента. Теперь они должны начать размножаться в организме человека, атаковать и уничтожать раковые клетки.

Ещё очень рано говорить об итогах испытания, но ведущий автор исследования Лу Ю (Lu You) заявил в интервью изданию Nature, что первоначальное лечение прошло успешно, и теперь пациент готов для второй инъекции клеток.

Всего в подобных испытаниях (в июле они получили одобрения от организаций, рассматривающих этическую сторону вопроса) примут участие десять человек, и каждый получит от двух до четырёх инъекций генетически отредактированных иммунных клеток.

Кстати, китайские специалисты — не единственные учёные, планирующие применить метод CRISPR на людях. Например, в США намерены провести аналогичное исследование в отношении различных видов рака. Планируется, что они начнутся в начале 2017 года, а финансировать их будет основатель сервиса Napster миллиардер Шон Паркер.

Между тем и в Китае запланировано ещё три клинических испытания технологии на март 2017 года, в которых будет изучена система CRISPR в борьбе против рака мочевого пузыря, предстательной железы и почечно-клеточного рака. Но оговоримся, что учёные в настоящий момент только получают одобрение организаций по этике на подобные исследования.

Такие работы наводят экспертов на мысль, что мир находится на пороге новой биомедицинской гонки между специалистами США и Китая, и цель – получить метод эффективного генетического редактирования.

Некоторые специалисты считают, что своеобразное соревнование пойдёт только на пользу науке и людям. «Конкуренция, как правило, только улучшает конечный продукт», — говорит исследователь Карл Джун (Carl June) из Пенсильванского университета.

Первое китайское исследование было сосредоточено главным образом на тестировании безопасности технологии (никто точно не знает, как поведут себя активированные клетки иммунной системы, впоследствии они могут вызвать и аутоиммунные заболевания). Однако теперь специалисты намерены в ближайшие месяцы получить представление о работоспособности и эффективности методики.

В любом случае уже тот факт, что учёные в состоянии изменять гены людей – огромный шаг вперёд для персонализированной медицины. Пока же китайское исследование находится на очень ранней стадии, и не будет опубликовано никаких результатов по его итогам (даже промежуточных).