Рассеянным склерозом страдает более 2 миллионов человек во всем мире. Считается, что это наиболее распространенное заболевание среди молодых людей. Болезнь, приводящая к инвалидизации, поражает людей, которые только строят карьеру, заводят семьи, рожают детей.

Эффективного лекарства, способного полностью вылечить заболевших, пока не придумано. Существующие средства помогают замедлить прогрессирование болезни, работая, однако, не во всех случаях.

Решением, возможно, станет введение в клиническую практику новой генной терапии, которая разработана исследователями из Университета Флориды (University of Florida). Они опробовали новый метод на мышах с рассеянным склерозом и готовы утверждать, что это действительно работает, особенно, если комбинировать его с уже существующими иммуносупрессирующими лекарствами.

Для терапии ученые во главе с Брэдом Хоффманом (Brad Hoffman)использовали аденоассоциированный вирус (вирусный вектор), с помощью которого доставляли ген, ответственный за выработку белка MOG, входящего в состав миелина, в печень животных.

Именно дефицит миелина и считают одной из основных причин развития рассеянного склероза. Он возникает из-за того, что иммунная система ошибочно начинает разрушать собственный миелин организма, покрывающий нервные волокна и защищающий их. Введение вирусного вектора стимулировало выработку регуляторных Т-клеток, что подавляло развитие аутоиммунного ответа в организме – процесс разрушения миелина ингибировался.

Ученые обнаружили, что этот подход замедлял прогрессирование заболевания: у мышей с рассеянным склерозом, проходившим такую терапию, симптомы болезни появились на 7 месяцев позже, чем у тех, кто такое лечение не получал. Генная терапия помогла и тем животным, у которых уже присутствовали клинические симптомы болезни, включая неврологические проблемы и паралич конечностей.

Использование генной терапии в сочетании с рапамицином, иммуносупрессирующим препаратом, позволило добиться полной ремиссии почти у всех животных, симптомы у которых были явно выражены. Эффект такого лечения сохранялся в течение примерно 100 дней. Ученые оказались впечатлены полученными результатами: им удалось вернуть подвижность парализованным животным.

Сработает ли генная терапия на людях? Говорить об этом преждевременно – необходимо продемонстрировать безопасность этой методики. Прежде всего нужно помнить, что мыши – менее сложный организм, чем человеческий, и потому терапия, сработавшая на грызунах, может оказаться неэффективной для людей. В любом случае, до того момента, когда терапию начнут пробовать на людях, пройдет не менее пяти лет.