Муковисцидоз (кистозный фиброз) — это системное наследственное заболевание, которое делает пациентов уязвимыми для инфекций легких. Дело в том, что здоровые легкие имеют на своей поверхности слой жидкости, который препятствует проникновению патогенов. Защитные свойства ему придает бикарбонат натрия, выделяемый клетками слизистой оболочки. Однако у людей с муковисцидозом белок CFTR, который выводит бикарбонат натрия на поверхность легких, является дефектным или отсутствует в принципе.

Сегодня ученые разрабатывают генную терапию муковисцидоза, однако она еще не готова к применению на людях. Также созданы лекарства, нацеленные на дефектный белок CFTR, эти препараты работают над исправлением неправильно свернутой белковой структуры: к сожалению, данный метод совершенно не подходит пациентам с отсутствующим белком CFTR.

Вместо всего этого специалисты из Иллинойсского университета решили использовать суррогатную молекулу, которая способна восстановить функцию недостающего белка — ее назвали молекулярным протезом. Этот метод, во-первых, должен помочь всем пациентам, независимо от мутации, а  во-вторых, оказалось, что нужная молекула уже известна и одобрена к применению на людях.

Исследователи долгое время изучали каналообразующие свойства препарата под названием амфотерицин, используемого для лечения грибковых инфекций. Они обнаружили, что амфотерицин может образовывать каналы в поверхностной мембране легочной ткани, пожертвованной людьми с муковисцидозом, обусловленным самыми разными мутациями. Под воздействием амфотерицина каналы высвобождали бикарбонат натрия, который накапливался в клетках и возвращал pH и толщину слоя жидкости на поверхности дыхательных путей в норму.

Ученые также лечили свиней с муковисцидозом, используя версию амфотерицина, разработанную для доставки в легкие. В обоих экспериментах, в тканях человека и в легких живых свиней, исследователи наблюдали восстановление антибактериальных свойств жидкости, выстилающей поверхность легких.

Сами исследователи сравнивают действие амфотерицина с молекулярным протезом. Подобно тому, как протезное устройство может восстановить функции отсутствующей конечности, амфотерицин, хотя и не является идеальным имитатором белка CFTR, все равно функционирует как нормальный бикарбонатный канал и восстанавливает необходимые защитные механизмы.

Поскольку амфотерицин — уже одобренный препарат, путь к его применению на людях обещает быть сравнительно быстрым. Исследователи доказали, что он безопасен при доставке непосредственно в легкие и не проникает в остальную часть тела, поэтому не обладает системными побочными эффектами. Клинические испытания на людях будут проведены в ближайшие годы.