Нейробластома — опухоль детского возраста, которая развивается из незрелых нервных клеток. Заболевание чаще всего встречается у младенцев и маленьких детей, обычно в возрасте до пяти лет. 15 % всех детских смертей от рака приходятся на долю нейробластомы. Одна из самых главных проблем состоит в том, что после ремиссии эта опухоль склонна рецидивировать — лечение детей становится фактически бесконечным.

Дифторметилорнитин (DFMO)  — препарат, разработанный при поддержке Ассоциации клинических исследований нейробластомы и медуллобластомы специально для предотвращения рецидивов нейробластомы. Препарат DFMO блокирует сигнальный путь клеток нейробластомы, стимулирующий рост опухоли, и таким образом предотвращает развитие рака.

Первая фаза клинических исследований препарата прошла успешно — у детей наблюдался минимум побочных эффектов либо их полное отсутствие. Также препарат успешно предотвратил рецидивы заболевания после химиотерапии.

Вторая фаза стала более массовой по числу участников: ими стали пациенты из 20 больниц, всего около 100 человек. Среди них были дети после стандартной первичной химиотерапии, а также с ремиссией после рецидива: обе этих группы имеют очень высокий риск возвращения нейробластомы после завершения лечения.

Все дети на протяжении двух лет дважды в день получали DFMO перорально. В результате такой терапии безрецидивная выживаемость составила 84 % за 3,5 года, а двухлетняя общая выживаемость — 97 %. Более 50 % детей не испытывали рецидивов как минимум в течение четырех лет после терапии.

Ранее дети с рефрактерной/рецидивирующей нейробластомой считались фактически неизлечимыми — препарат DFMO смог, наконец, изменить ситуацию. Кроме длительной и стабильной ремиссии препарат хорош тем, что легко переносится и имеет высокий профиль безопасности.