Несмотря на космический потенциал и первые поистине ошеломляющие успехи, применение методики редактирования генома CRISPR-Cas9 сегодня буксует. Главной «подножкой» оказалось открытие огромного числа непредсказуемых мутаций [1], происходящих в организме в результате такого вмешательства.
Эти мутации совсем не обязательно должны привести к болезням и прочим неприятным эффектам — в здоровом организме тоже постоянно происходят мутации, эффекта которых мы даже не ощущаем.
Однако серьезные научные коллективы опасаются связываться с генным редактированием, во избежание непредвиденных последствий. И только смельчаки-одиночки решаются на рискованные эксперименты, как, например, в этой истории.
Но теперь у ученых появилось хорошее подспорье для продолжения экспериментов. Завершено глобальное исследование, посвященное «предсказанию» мутаций после CRISPR-Cas9. Исследователи из Института Сенгера отредактировали 40000 различных фрагментов ДНК и проанализировали биллионы результирующих изменений ДНК, чтобы выявить точные эффекты редактирования генов и разработать алгоритм прогнозирования результатов генного редактирования.
Исследователи создали открытый для всех ресурс FORECasT [2], где любой исследователь сможет получить прогноз редактирования того или иного участка ДНК, включая возможные мутации. FORECasT позволит ученым заранее отобрать наилучшие последовательности ДНК для нацеливания. Это сделает редактирование генома с помощью CRISPR-Cas9 более надежным и, следовательно, более эффективным.