В США одобрен препарат для спинальной мышечной атрофии (СМА). Речь идет о лекарстве Золгенсма (Zolgensma), производимом концерном Novartis. Спинальная мышечная атрофия – одно из распространенных наследственных заболеваний, эффективной терапии [1] для лечения которого до сих пор нет.
Золгенсма предназначена для проведения генной терапии детям в возрасте до 2 лет, которым уже поставлен диагноз СМА. Использовать лекарство можно и в тех случаях, когда симптомы заболевания еще не начали проявляться. Не исключено, что применение лекарства станет новым стандартом в лечении детей с этим генетическим заболеванием.
Наиболее серьезным препятствием к широкомасштабному применению препарата является цена. В настоящее время стоимость одной процедуры составляет 2,1 млн долларов, что делает лечение Золгенсмой самой дорогой генной терапией в мире.
Впрочем, представители фармпроизводителя отмечают, что эти траты могут оказаться куда меньшими, чем затраты на долговременное лечение и содержание пациента со СМА.
В ближайшее время Novartis ожидает одобрения для использования препарата в Японии и Европе – в этом случае Золгенсма станет дополнением к уже одобренному ранее лекарству Спинраза (производитель Biogen Inc).