Стволовые клетки могут развиваться в любые виды клеток. Это замечательное свойство очень привлекает врачей и ученых, но совладать со стволовыми клетками бывает непросто. Проще говоря, не всегда удается [1] направить их преобразование точно по намеченному пути.
Особенно это касается случаев, когда стволовые клетки извлекают из организма, генетически модифицируют in vitro и затем возвращают на место в измененном виде: так, например, делают при определенном типе трансплантации костного мозга.
Проблема в том, что когда стволовые клетки изымают из организма, это означает для них лишение очень мощной поддерживающей среды и огромный стресс. Изоляция изменяет их. Последующая пересадка снова изменяет их. В этих условиях очень сложно говорить о контроле.
На любом этапе что-то может пойти не так: от гибели извлеченных клеток в чашке Петри до отсутствия ожидаемого результирующего эффекта. И это не говоря уже о трудоемкости данного многоэтапного процесса.
Ученые из Гарвардского университета задались целью найти способ вносить необходимые генетические изменения без этих проблем.
Исследователи осуществили это, используя так называемый аденоассоциированный вирус (AAV) — вирус, который способен проникать в организм, заражая и изменяя клетки людей (или мышей), не вызывая заболевания.
В экспериментах на мышах вирусы AAV с использованием технологии редактирования генов CRISPR были доставлены в различные типы кожи, крови и мышечных стволовых клеток и клеток-предшественников (предшественники чем-то похожи на стволовые клетки, но несколько более специфичны).
Благодаря использованию активированных «репортерных» генов, которые флуоресцировали красным внутри клеток, исследователи смогли наблюдать внедренные генетические изменения: были изменены нужным образом до 60% стволовых клеток в скелетных мышцах, до 38 % стволовых клеток в костном мозге и до 27 % клеток-предшественников кожи.
Эти цифры могут показаться не такими уж высокими. Тем не менее, результаты этого исследования показывают реальную возможность убрать рискованный и сложный этап извлечения: необходимые генетические изменения могут быть сделаны in vivo, что, по мере усовершенствования технологии, будет намного быстрее и эффективнее методов, используемых сегодня.