Фармацевтическая компания Jacobus Pharmaceutical Co Inc получила разрешение на клиническое использование препарата, предназначенного для терапии редкого аутоиммунного расстройства у детей. Речь идет о миастеническом синдроме Ламберта-Итона.
Болезнь встречается у 3 людей из миллиона. Заболевание, впервые описанное в 1956 году, повреждает связь между нервными и мышечными окончаниями, в результате мышцы перестают получать сигналы от нейронов. Пациенты теряют способность ходить, у них нарушается зрение.
Примерно у 60% людей, страдающих миастеническим синдромом Ламберта-Итона, возникает то или иное онкологическое заболевание – чаще всего они страдают раком легкого.
Одобренные в настоящее время препараты предназначены для лечения взрослых. Лекарство Ruzurgi, разработанное фармкомпанией и одобренное FDA, предназначено для детей в возрасте от 6 до 17 лет.