Американские врачи решили опробовать генную терапию для лечения пациентов, страдающих тяжелым комбинированным иммунодефицитом. Это редкое заболевание, которое также известно как синдром мальчика в пузыре.

Известность заболевание получило после случая Дэвида Веттера (David Vetter). Ребенок почти 10 лет прожил в детской больнице штата Техас, где находился внутри защитного «пузыря». Это было необходимо для того, чтобы предотвратить контакт с патогенами. Из-за тяжелого иммунодефицита любая инфекция могла стать смертельной.

В случае Веттера улучшить состояние ребенка попытались, проведя процедуру пересадки костного мозга. Она могла бы действительно обеспечить серьезное улучшение состояния ребенка, однако была проведена, когда ребенок был старше 10 лет – в этом случае эффект от нее оказался не столь значительным. Дэвид прожил всего 12 лет и умер от лимфомы Беркитта.

Американские ученые отобрали 8 маленьких пациентов, страдающих заболеванием, чтобы проверить на них эффективность генной терапии. Известно, что все дети, выбранные для эксперимента, страдают одним типом заболевания, известным как X1.

Для доставки в организм детей копии нормально функционирующего гена, ученые разработали специальную конструкцию на основании ВИЧ. Модифицированные клетки крови вводились пациентам внутривенно.

У 7 из 8 детей уровень нормальных лимфоцитов в крови после процедуры нормализовался, а еще одному ребенку пришлось ввести дополнительную порцию генной вакцины. Сейчас прошло от 6 до 24 месяцев после инъекции – все дети чувствуют себя нормально, а их организм способен бороться с инфекциями. Никаких серьезных побочных эффектов врачи не отметили.

Наблюдение за детьми продолжается, но первые результаты выглядят вполне обнадеживающими.