Стволовые клетки могут развиваться в любые виды клеток. Это замечательное свойство очень привлекает врачей и ученых, но совладать со стволовыми клетками бывает непросто.  Проще говоря, не всегда удается направить их преобразование точно по намеченному пути.

Особенно это касается случаев, когда стволовые клетки извлекают из организма, генетически модифицируют  in vitro и затем возвращают на место в измененном виде: так, например, делают при определенном типе трансплантации костного мозга.

Проблема в том, что когда стволовые клетки изымают из организма, это означает для них лишение очень мощной поддерживающей среды и огромный стресс. Изоляция изменяет их. Последующая пересадка снова изменяет их. В этих условиях очень сложно говорить о контроле.

На любом этапе что-то может пойти не так: от гибели извлеченных клеток в чашке Петри до отсутствия ожидаемого результирующего эффекта. И это не говоря уже о трудоемкости данного многоэтапного процесса.

Ученые из Гарвардского университета задались целью найти способ вносить необходимые генетические изменения без этих проблем.

Исследователи осуществили это, используя так называемый аденоассоциированный вирус (AAV) — вирус, который способен проникать в организм, заражая и изменяя клетки людей (или мышей), не вызывая заболевания.

В экспериментах на мышах вирусы AAV с использованием технологии редактирования генов CRISPR были доставлены в различные типы кожи, крови и мышечных стволовых клеток и клеток-предшественников (предшественники чем-то похожи на стволовые клетки, но несколько более специфичны).

Благодаря использованию активированных «репортерных» генов, которые флуоресцировали красным внутри клеток, исследователи смогли наблюдать внедренные генетические изменения: были изменены нужным образом до 60% стволовых клеток в скелетных мышцах, до 38 % стволовых клеток в костном мозге и до 27 % клеток-предшественников кожи.

Эти цифры могут показаться не такими уж высокими. Тем не менее, результаты этого исследования показывают реальную возможность убрать рискованный и сложный этап извлечения: необходимые генетические изменения могут быть сделаны in vivo, что, по мере усовершенствования технологии, будет намного быстрее и эффективнее методов, используемых сегодня.