Около 20 лет назад было показано, как РНК-интерференция способна влиять на активность генов, подавляя их работу. Оказалось, что за этот процесс ответственны особые молекулы – малые интерферирующие РНК (миРНК). За изучение механизма РНК-интерференции американские исследователи Эндрю Файер и Крейг Мелло получили в 2006 году Нобелевскую премию в области физиологии и медицины.

Сейчас же, два десятилетия спустя после открытия РНК-интерференции, на американском фармацевтическом рынке появился лекарственный препарат нового типа – это лекарство на основе миРНК. Оно предназначено для пациентов с редким заболеванием – наследственным транстиретиновым амилоидозом. Сейчас болезнь диагностирована примерно у 50 000 человек во всем мире. У пациентов наблюдается усиленное накопление амилоида – глобулярных и фибриллярных белков, связанных с полисахаридами – в тканях, что по мере прогрессирования заболевания приводит к нарушению функционирования органов.

Препарат Онпаттро (патисиран) неспособен вылечить пациентов с этим заболеванием, однако это лекарство может существенно улучшить качество жизни больных. миРНК подавляют продукцию трестиретина, что влияет на накопление амилоида в тканях.

Новое лекарство было одобрено FDA, однако отмечается, что оно способно бороться лишь с проявлениями полинервопатии у пациентов с наследственным транстиретиновым амилоидозом, для борьбы с поражениями других органов, например, сердца, патисиран не предназначен.

Существенным недостатком нового лекарства, производителем которого является фармкомпания Alnylam, является его цена. Годовой курс терапии, включающей в себя еженедельные инъекции, обойдется пациенту в 450 000 долларов. Впрочем, несмотря не это, ожидается, что одобренный в США препарат скоро появится и в Европе.