Технология редактирования генмоа сейчас находится на этапе клинических испытаний, и уже есть пациенты, которым она помогла. Тем не менее, предупреждают ученые из Бостонской детской больницы (Boston Children’s Hospital), Университета Монреаля (University of Montreal) и Медицинской школы Гарвардского университета (Harvard Medical School), специалистам следует быть крайне аккуратными в своей работе и учитывать генетические различия между разными пациентами. В противном случае есть вероятность, что редактирование генома не поможет, а в некоторых случаях и вовсе навредит больным, если программа изменения генов сработает не в то время или не в том месте.

Исследование основывалось на анализе 7444 геномов. Ученые, учитывая особенности 30 основных заболеваний, которые предполагается лечить с помощью генной терапии, выделили почти три тысячи руководящих РНК, с помощью которых энзимы CRISPR-Cas9 попадают по адресу. Эти РНК выполняют роль конвертов с адресами. Однако если настоящий адрес отличается от «написанного на конверте» хотя бы одной деталью – например, мутация в паре генов – эта РНК уже не попадет туда, куда требуется. Около половины всех руководящих РНК могли в некоторых случаях привести не туда. Если терапия вместо нужного гена затронет, например, ген, подавляющий рост опухолей, это может быть действительно опасно. При этом, подчеркивают исследователи, с особенной осторожностью следует поступать во всех случаях редактирования генома, не только при использовании CRISPR-Cas9.